一位漸凍癥患者的老婆，每晚睡前都要做什麼？吸痰，拍背，再吸痰，一系列動作已成為她的睡前儀式。
縱然血氧儀的數據很漂亮，只要老公覺得不舒服，我都會耐著性子給他整痰，由於他要安全感，我也不要萬一。這是博主慧子~為愛苦守的一條視頻文案，其賬號點贊量已達67萬。網友的勉勵，卻難以緩解慧子配偶二人的難熬。
漸凍癥，被列為世界五大絕癥之首，至今沒有阻止病情發展之法。數據顯示，我國每年新增漸凍癥患者約23萬例。依照病程2到5年估計，現在全國的漸凍癥患者約有6至10萬人，占環球漸凍癥患者的10%到20%。
面臨生命的倒計時，有的漸凍癥患者抱團取暖，相互扶持走向終點，也有的在破冰之路上與時間賽跑。漸愈相助之家平臺創始人、京東集團前副總裁蔡磊在接納科技日報記者專訪時表示，漸凍癥的治療前景是光明的，人類終將能夠把它從絕癥名單中抹去。
6月7日，蔡磊與華大集團CEO尹燁簽署戰略合作協議，旨在推動漸凍癥在生命科學研究領域的科研進展，蔡磊-華大漸凍癥（ALS）多組學研究聯盟實驗室正式成立。
漸凍之謎
病理機制不清晰、誤診率高
10年前，一項由美國前棒球選手PeteFrates建議的冰桶挑戰傳遍全網，將漸凍癥這一罕見病癥帶進民眾視野。
同年，在以斯蒂芬霍金為原型的影戲《萬物理論》中，人們更清楚地了解了漸凍癥患者的生活：從突如其來的摔倒到說話模糊、吞咽難題，漸凍癥一步步腐蝕這位天才物理學家的運動才幹，直至全身只有眼球能隨意志滾動。
斯蒂芬霍金以頑強的生命力與病魔抗爭55年，成為世界上存活時間最長的漸凍癥患者，創新了人類歷史上的一個奇跡。然而，幾乎沒有人像他那麼幸運。
漸凍癥，醫學上稱為肌萎縮側索硬化癥（ALS），罹患漸凍癥的患者四肢肌肉進行性萎縮無力，最后無法活動，仿佛被冰凍住一樣，因此患者也被稱為漸凍人。
它如一支點燃的蠟燭，連續不斷融化你的神經，使你的軀體變成一堆蠟。通常，燃燒從腿部慢慢向上，終極只能靠插在喉部的管子呼吸，而你清醒的神志像被監禁在一個軟殼內。美國作家米奇阿爾博姆曾這樣描述漸凍癥的發病過程。
漸凍癥患者往往只能眼睜睜看著自己的身體逐步僵硬，直至呼吸衰竭而亡。
1974年，漸凍癥被正式命名，其病理機制迄今仍未完全揭示。華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科教授張旻通知記者，現在已知的是，只有5%到10%的漸凍癥患者具有家屬性遺傳底細，如SOD1基因突變等明確理由，而其余過份9成的漸凍癥患者，病因不明。
關于漸凍癥是否會遺傳的疑問，張旻辯白說，基因突變可通過遺傳給下一代，使他們具有抱病風險。但由於發病還遭受基因表白方式和環境等多種因素的陰礙，并非所有攜帶這些突變基因的家庭成員都會發病。
漸凍癥既無法預防，也難以診斷。北京協和醫院公布的研究數據顯示，有13的ALS患者起初被誤診為假性球麻痹或頸椎病等其他疾病，甚至有20%的患者接納了不必須的頸椎手術；從癥狀出現到終極確診，平均需要9到15個月的時間。
湖北省中醫院推拿科、病癒醫學科主任趙焰說，漸凍癥早期癥狀可能是輕微的肌肉無力或肌肉痙攣，很容易被誤解為其他疾病。由于這些癥狀具有非特異性且可能逐步惡化，因此也很容易被忽視或與其他神經肌肉疾病相混淆。
現在漸凍癥的診斷，重要依賴于臨床癥狀和一系列去除性測試，如神經肌肉電圖和磁共振成像等。但由于缺乏特異性的生物標志物，這些測試并不能提供確實的診斷結局。患者的臨床表現和病程可能存在較大的個體不同。趙焰說，因此，在一些場合下可能需要履歷多次測試和專家會診運彩兌換才能終極確診，這無疑耽誤了治療和干預的機會。
針對這一疑問，漸凍癥診斷尺度歷經多次更新。從起初的EI尺度到2024年的中國指南尺度，分類尺度與具體要求趨于簡化。
2024年，國際協會提出的黃金海岸尺度，使診斷的敏感性進一步提高。但該尺度的敏感性和特異性，還有待臨床進一步試探與驗證。張旻說。
融凍之法
創造藥物帶來一絲光明
2024年4月，美國食物藥品監視控制局（FDA）批準反義寡核苷酸療法Qalsody的上市，用以治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變所致的ALS。
Qalsody是一種反義寡核苷酸藥物，其獨特作用機制在于與編碼SOD1的mRNA結合。它通過核糖核酸酶RNase-H的作用使其降解，進而抑制SOD1蛋白的生成。這是首款基于生物標志物獲批治療ALS的靶向療法。
在漸凍癥治療領域，內地藥企神濟昌華贏得了積極進展。清華大學醫學院教授賈怡昌基于團隊在神經科學領域10長年的研究成績創立了神濟昌華。不久前，神濟昌華自主研發的漸凍癥AAV基因治療藥物SNUG01首例同情用藥受試者完工滿1年隨訪，病情得到了有效管理。
基因治療的原理是將正常基因導入靶細胞，以糾正漸凍癥的致病基因、易感基因和疾病修飾基因。比年來，漸凍癥基因治療藥物的臨床試驗數目逐漸增加，盡管大部門臨床試驗仍處于早期階段，但試驗初步結局顯示，基因治療藥物具有優良的安全性和一定的有效性運彩掃描中獎。
近日，內地科研團隊自主研發的RJK002打針液，其臨床試驗申請已獲受理。這是我國首款臨床獲批的漸凍癥AAV基因治療藥物，也是環球首款靶向蛋白質反常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。
現在，環球已有4種藥物獲得食物藥品監管部分的批準用于漸凍癥治療，包含有利魯唑、依達拉奉、Relyvrio和Tofersen。這些藥物固然能在一定水平上緩解癥狀、延緩疾病歷程，但都無法阻止漸凍癥病情發展。
趙焰通知記者，治療漸凍癥，我國還有另一種專業路線。中藥具備較好抗炎特性，可通過干預免疫細胞和炎癥因子活性、糾正免疫失衡及改良免疫微環境等多維度調節免疫系統失調疾病。他說，漸凍癥是一種與免疫系統相關的運動神經元變性疾病，中醫藥在治療漸凍癥中具有獨特優勢。
4月23日，一個治療漸凍癥的中藥創造藥II期臨床試驗在河北以嶺醫院啟動。該藥在中醫絡病理論傳授下研制，是由我們醫院肌萎縮科院內制劑轉化而來。極度期望該藥物在后續臨床中的表現。中國醫師協會漸凍人項目專家委員會委員、河北以嶺醫院榮譽副院長李建軍表示。
越來越多的醫生和神經科學家介入到漸凍癥研究領域，推動了這一領域研究連續不斷贏得進展。有關藥物臨床試驗數目日益增多，包含有老藥新用、基因治療、干細胞治療、中醫中藥等，此中有些治療藥物已經在動物實驗階段贏得了較好功效。張旻相信，曙光就在不久的將來。
冰封之人
創建漸凍癥病理樣本庫
全世界都沒設法，我來干，我便是這麼想的。2024年，蔡磊的事業被一紙確診書粉碎。短暫渺茫后，他開啟人生又一次創業。
過去的四年多時間里，蔡磊投入了大批的精力和財力。他與環球的病友、科學家、醫生和醫藥企業攜手，共同向這個近200年來都未有重大突破的罕見病建議挑戰。本年年頭，他又公佈未來將捐助一億元，支援漸凍癥臨床科研和藥物研發。
蔡磊坦言：漸凍癥作為神經退行性疾病，至今沒有成熟的生物標志物，也沒法進行活體研究。基本理由是其作為罕見病，遭受的關注不足，甚至大部門神經科醫生對漸凍癥的了解也很有限。為了喚起更多人對漸凍癥的關注，他一直竭盡全心聯系更多的醫學家和科學家，以期能夠深入探討漸凍癥的病因，并推動相關的根基研究。
在我去世之后，我的大腦和脊髓組織將會無償捐贈給醫學科研採用。2024年9月，蔡磊公佈了自己的決意，我要打光我的最后一顆槍彈把自己的身體捐出去！
他的這一命令，很快得到了千余名漸凍癥患者積極響應。
在中國科學院院士、國家康健和疾病人腦組織資本庫學術委員會主任段樹民看來，蔡磊和病友們的舉動，活著界上絕無僅有，可能會改寫中國腦庫的發展歷史。腦庫成立10年來，共蒐集標本300多例，但罕見病標本仍是零。段樹民說。
這注定不是一個人的戰斗。中國器官移植發展基金會聯盟中國人腦組織庫協作聯合和漸愈相助之家，全心支援并建議了中國漸凍人腦組織庫策劃。該策劃的目的是協助漸凍癥患者實現逝后捐贈的最后愿望，同時推動相關腦組織捐贈體系的建設、科研共享機制和慈善救助工作。
此外，蔡磊還組織建起了世界最大、以患者為中央360度全生命周期的漸凍癥科研數據平臺。該平臺聯接了約一萬五千名患者，從0到1推動創建中國的漸凍癥病理科研樣本庫。
我們攜手華大集團、中國科學院超算中央，進行了漸凍癥患者規模化開放基因庫建設和解析，現在已在基因層面病因研究方面有了新發明。蔡磊分享道，他還創建了大規模的患者血液和腦脊液蛋白組學、代謝組學、毛發血液重金屬解析、iPSC分化運動神經元、ALS類器官等科研樣本平臺。
采訪中，蔡磊向記者列舉了許多令人昂揚的研發進展。不過，他也表示，還有很多難題擺在眼前。人才、資金等方面依然面對難題。由于罕見病藥物人數少、研發風險高、成本豪情，一般投資機構和大型藥物企業并不愿意進行過多投入。
近二三十年來，人類在干細胞專業、基因組學專業、基因編制專業等連續不斷贏得突破，進步的蛋白組學、代謝組學、冷凍電鏡、分子生物學等科技手段，為漸凍癥的病因發明、靶點確定、藥物研發，帶來極大的但願。蔡磊說。
一位神經系統的資深科學家以為，蔡磊將漸凍癥藥物研發的歷程，前進推動了至少10年。對蔡磊來說，他典型的不僅僅是自己，在他身后站著千萬萬萬的患者，等候生的但願。
暖冰之要
提高患者生活質量
一個人在世的意義，不能以生命長短作為尺度，而應該以生命的質量和厚度來衡量。得了這個病，在世對我是一種折磨和苦惱。我走之后，頭部可用于醫學研究。但願醫學能趕早攻克這個困難，讓那些由於漸凍癥而飽受折磨的人，趕早掙脫苦惱這段感人的文字，出自29歲的北大博士婁運彩 足球 主客滔之手。她在被漸凍癥困擾的日子里，留下了這一遺囑。
2024年1月，婁滔在湖北咸豐的老家，悄悄地離開了這個世界。
漸凍癥患者的身體仿佛被冰雪逐步封存，然而他們的聰明、影像與情感照舊活潑。這種身心的撕裂給他們帶來無盡的苦惱。
北京大學醫學部精神病學系主任、北京大學第三醫院神經科主任樊東升說，患者及其照護者在疾病的差異階段，會出現差異水平的焦急、抑郁、倦怠、絕望、惱怒等情緒。
在趙焰看來，提高漸凍癥患者的生活質量，除了藥物治療，家族提供的積極心理支援等同主要。
張旻說，可以從衣食住行等各個方面給予患者協助和支援，多勉勵安撫，給予情感支援，讓他們感遭受愛和關懷。在必須時，還可以採用抗焦急、抗抑郁藥物，協助患者保持有尊嚴、有質量的生活。
樊東升還提到，漸凍癥患者安眠障礙類型多種多樣，此中失眠、做惡夢最常見。有效地治療這些安眠障礙，可以延緩疾病的進展，并顯著提高患者的生活質量。同時，漸凍癥患者處于一種高代謝狀態，他們的能量消耗遠過份正常人，這使得他們很容易陷入能量負均衡的狀態。為了保持神經細胞的活力，除了依賴藥物外，更主要的是確保充足的營養和能量供給。
早期採用無創呼吸機可以顯著延長患者的生存期。然而，現在我國患者的早期採用率僅占10%左右，遠低于泰西發達國家。
樊東升教授透露，現在已有多種新藥正在研發中，而基因治療也已經進入臨床試驗階段。跟著科學的連續不斷先進，人們有原因相信未來會有更多、更有效的治療手段問世。
中國醫師協會漸凍人項目專家委員會主任委員、北京協和醫院精神病學系主任崔麗英也曾呼吁，但願推動相關制度的創造以改良漸凍癥患者的生存環境。漸凍癥患者的照護疑問不僅關乎家庭，更是一個社會疑問。她說，現在已有部門治療藥物納入了國家醫保，我們期望廣泛採用的無創呼吸機也能盡快納入醫保范圍，以進一步減輕患者的經濟肩負。
令人鼓舞的是，跟著腦機接口等前沿專業的突破，除了生命得以延長，漸凍癥患者生命質量提高也迎來新的可能。
本年1月，清華大學與宣武醫院團隊勝利進行了首例無線微創腦機接口臨床試驗，脊髓損傷患者可以通過腦電活動驅動氣動手套，實現自主喝水等腦控性能運彩 無效投注，抓握精確率過份90%。
張旻表示，漸凍癥患者在疾病后期往往面對說話和切磋的難題，這是導致他們生活質量下降的重要因素。然而，跟著腦機接口專業的突破，以漸凍癥患者為典型的癱瘓人群有望進入一個心靈感應、無障礙切磋的新時代。
科學家、醫學家、藥企、患者正奮力與時間賽跑。他們都堅信，解凍漸凍癥就在不遠的將來。
一位漸凍癥患者的老婆，每晚睡前都要做什麼？吸痰，拍背，再吸痰，一系列動作已成為她的睡前儀式。
縱然血氧儀的數據很漂亮，只要老公覺得不舒服，我都會耐著性子給他整痰，由於他要安全感，我也不要萬一。這是博主慧子~為愛苦守的一條視頻文案，其賬號點贊量已達67萬。網友的勉勵，卻難以緩解慧子配偶二人的難熬。
漸凍癥，被列為世界五大絕癥之首，至今沒有阻止病情發展之法。數據顯示，我國每年新增漸凍癥患者約23萬例。依照病程2到5年估計，現在全國的漸凍癥患者約有6至10萬人，占環球漸凍癥患者的10%到20%。
面臨生命的倒計時，有的漸凍癥患者抱團取暖，相互扶持走向終點，也有的在破冰之路上與時間賽跑。漸愈相助之家平臺創始人、京東集團前副總裁蔡磊在接納科技日報記者專訪時表示，漸凍癥的治療前景是光明的，人類終將能夠把它從絕癥名單中抹去。
6月7日，蔡磊與華大集團CEO尹燁簽署戰略合作協議，旨在推動漸凍癥在生命科學研究領域的科研進展，蔡磊-華大漸凍癥（ALS）多組學研究聯盟實驗室正式成立。
漸凍之謎
病理機制不清晰、誤診率高
10年前，一項由美國前棒球選手PeteFrates建議的冰桶挑戰傳遍全網，將漸凍癥這一罕見病癥帶進民眾視野。
同年，在以斯蒂芬霍金為原型的影戲《萬物理論》中，人們更清楚地了解了漸凍癥患者的生活：從突如其來的摔倒到說話模糊、吞咽難題，漸凍癥一步步腐蝕這位天才物理學家的運動才幹，直至全身只有眼球能隨意志滾動。
斯蒂芬霍金以頑強的生命力與病魔抗爭55年，成為世界上存活時間最長的漸凍癥患者，創新了人類歷史上的一個奇跡。然而，幾乎沒有人像他那麼幸運。
漸凍癥，醫學上稱為肌萎縮側索硬化癥（ALS），罹患漸凍癥的患者四肢肌肉進行性萎縮無力，最后無法活動，仿佛被冰凍住一樣，因此患者也被稱為漸凍人。
它如一支點燃的蠟燭，連續不斷融化你的神經，使你的軀體變成一堆蠟。通常，燃燒從腿部慢慢向上，終極只能靠插在喉部的管子呼吸，而你清醒的神志像被監禁在一個軟殼內。美國作家米奇阿爾博姆曾這樣描述漸凍癥的發病過程。
漸凍癥患者往往只能眼睜睜看著自己的身體逐步僵硬，直至呼吸衰竭而亡。
1974年，漸凍癥被正式命名，其病理機制迄今仍未完全揭示。華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科教授張旻通知記者，現在已知的是，只有5%到10%的漸凍癥患者具有家屬性遺傳底細，如SOD1基因突變等明確理由，而其余過份9成的漸凍癥患者，病因不明。
關于漸凍癥是否會遺傳的疑問，張旻辯白說，基因突變可通過遺傳給下一代，使他們具有抱病風險。但由於發病還遭受基因表白方式和環境等多種因素的陰礙，并非所有攜帶這些突變基因的家庭成員都會發病。
漸凍癥既無法預防，也難以診斷。北京協和醫院公布的研究數據顯示，有13的ALS患者起初被誤診為假性球麻痹或頸椎病等其他疾病，甚至有20%的患者接納了不必須的頸椎手術；從癥狀出現到終極確診，平均需要9到15個月的時間。
湖北省中醫院推拿科、病癒醫學科主任趙焰說，漸凍癥早期癥狀可能是輕微的肌肉無力或肌肉痙攣，很容易被誤解為其他疾病。由于這些癥狀具有非特異性且可能逐步惡化，因此也很容易被忽視或與其他神經肌肉疾病相混淆。
現在漸凍癥的診斷，重要依賴于臨床癥狀和一系列去除性測試，如神經肌肉電圖和磁共振成像等。但由于缺乏特異性的生物標志物，這些測試并不能提供確實的診斷結局。患者的臨床表現和病程可能存在較大的個體不同。趙焰說，因此，在一些場合下可能需要履歷多次測試和專家會診才能終極確診，這無疑耽誤了治療和干預的機會。
針對這一疑問，漸凍癥診斷尺度歷經多次更新。從起初的EI尺度到2024年的中國指南尺度，分類尺度與具體要求趨于簡化。
2024年，國際協會提出的黃金海岸尺度，使診斷的敏感性進一步提高。但該尺度的敏感性和特異性，還有待臨床進一步試探與驗證。張旻說。
融凍之法
創造藥物帶來一絲光明
2024年4月，美國食物藥品監視控制局（FDA）批準反義寡核苷酸療法Qalsody的上市，用以治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變所致的ALS。
Qalsody是一種反義寡核苷酸藥物，其獨特作用機制在于與編碼SOD1的mRNA結合。它通過核糖核酸酶RNase-H的作用使其降解，進而抑制SOD1蛋白的生成。這是首款基于生物標志物獲批治療ALS的靶向療法。
在漸凍癥治療領域，內地藥企神濟昌華贏得了積極進展。清華大學醫學院教授賈怡昌基于團隊在神經科學領域10長年的研究成績創立了神濟昌華。不久前，神濟昌華自主研發的漸凍癥AAV基因治療藥物SNUG01首例同情用藥受試者完工滿1年隨訪，病情得到了有效管理。
基因治療的原理是將正常基因導入靶細胞，以糾正漸凍癥的致病基因、易感基因和疾病修飾基因。比年來，漸凍癥基因治療藥物的臨床試驗數目逐漸增加，盡管大部門臨床試驗仍處于早期階段，但試驗初步結局顯示，基因治療藥物具有優良的安全性和一定的有效性。
近日，內地科研團隊自主研發的RJK002打針液，其臨床試驗申請已獲受理。這是我國首款臨床獲批的漸凍癥AAV基因治療藥物，也是環球首款靶向蛋白質反常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。
現在，環球已有4種藥物獲得食物藥品監管部分的批準用于漸凍癥治療，包含有利魯唑、依達拉奉、Relyvrio和Tofersen。這些藥物固然能在一定水平上緩解癥狀、延緩疾病歷程，但都無法阻止漸凍癥病情發展。
趙焰通知記者，治療漸凍癥，我國還有另一種專業路線。中藥具備較好抗炎特性，可通過干預免疫細胞和炎癥因子活性、糾正免疫失衡及改良免疫微環境等多維度調節免疫系統失調疾病。他說，漸凍癥是一種與免疫系統相關的運動神經元變性疾病，中醫藥在治療漸凍癥中具有獨特優勢。
4月23日，一個治療漸凍癥的中藥創造藥II期臨床試驗在河北以嶺醫院啟動。該藥在中醫絡病理論傳授下研制，是由我們醫院肌萎縮科院內制劑轉化而來。極度期望該藥物在后續臨床中的表現。中國醫師協會漸凍人項目專家委員會委員、河北以嶺醫院榮譽副院長李建軍表示。
越來越多的醫生和神經科學家介入到漸凍癥研究領域，推動了這一領域研究連續不斷贏得進展。有關藥物臨床試驗數目日益增多，包含有老藥新用、基因治療、干細胞治療、中醫中藥等，此中有些治療藥物已經在動物實驗階段贏得了較好功效。張旻相信，曙光就在不久的將來。
冰封之人
創建漸凍癥病理樣本庫
全世界都沒設法，我來干，我便是這麼想的。2024年，蔡磊的事業被一紙確診書粉碎。短暫渺茫后，他開啟人生又一次創業。
過去的四年多時間里，蔡磊投入了大批的精力和財力。他與環球的病友、科學家、醫生和醫藥企業攜手，共同向這個近200年來都未有重大突破的罕見病建議挑戰。本年年頭，他又公佈未來將捐助一億元，支援漸凍癥臨床科研和藥物研發。
蔡磊坦言：漸凍癥作為神經退行性疾病，至今沒有成熟的生物標志物，也沒法進行活體研究。基本理由是其作為罕見病，遭受的關注不足，甚至大部門神經科醫生對漸凍癥的了解也很有限。為了喚起更多人對漸凍癥的關注，他一直竭盡全心聯系更多的醫學家和科學家，以期能夠深入探討漸凍癥的病因，并推動相關的根基研究。
在我去世之后，我的大腦和脊髓組織將會無償捐贈給醫學科研採用。2024年9月，蔡磊公佈了自己的決意，我要打光我的最后一顆槍彈把自己的身體捐出去！
他的這一命令，很快得到了千余名漸凍癥患者積極響應。
在中國科學院院士、國家康健和疾病人腦組織資本庫學術委員會主任段樹民看來，蔡磊和病友們的舉動，活著界上絕無僅有，可能會改寫中國腦庫的發展歷史。腦庫成立10年來，共蒐集標本300多例，但罕見病標本仍是零。段樹民說。
這注定不是一個人的戰斗。中國器官移植發展基金會聯盟中國人腦組織庫協作聯合和漸愈相助之家，全心支援并建議了中國漸凍人腦組織庫策劃。該策劃的目的是協助漸凍癥患者實現逝后捐贈的最后愿望，同時推動相關腦組織捐贈體系的建設、科研共享機制和慈善救助工作。
此外，蔡磊還組織建起了世界最大、以患者為中央360度全生命周期的漸凍癥科研數據平臺。該平臺聯接了約一萬五千名患者，從0到1推動創建中國的漸凍癥病理科研樣本庫。
我們攜手華大集團、中國科學院超算中央，進行了漸凍癥患者規模化開放基因庫建設和解析，現在已在基因層面病因研究方面有了新發明。蔡磊分享道，他還創建了大規模的患者血液和腦脊液蛋白組學、代謝組學、毛發血液重金屬解析、iPSC分化運動神經元、ALS類器官等科研樣本平臺。
采訪中，蔡磊向記者列舉了許多令人昂揚的研發進展。不過，他也表示，還有很多難題擺在眼前。人才、資金等方面依然面對難題。由于罕見病藥物人數少、研發風險高、成本豪情，一般投資機構和大型藥物企業并不愿意進行過多投入。
近二三十年來，人類在干細胞專業、基因組學專業、基因編制專業等連續不斷贏得突破，進步的蛋白組學、代謝組學、冷凍電鏡、分子生物學等科技手段，為漸凍癥的病因發明、靶點確定、藥物研發，帶來極大的但願。蔡磊說。
一位神經系統的資深科學家以為，蔡磊將漸凍癥藥物研發的歷程，前進推動了至少10年。對蔡磊來說，他典型的不僅僅是自己，在他身后站著千萬萬萬的患者，等候生的但願。
暖冰之要
提高患者生活質量
一個人在世的意義，不能以生命長短作為尺度，而應該以生命的質量和厚度來衡量。得了這個病，在世對我是一種折磨和苦惱。我走之后，頭部可用于醫學研究。但願醫學能趕早攻克這個困難，讓那些由於漸凍癥而飽受折磨的人，趕早掙脫苦惱這段感人的文字，出自29歲的北大博士婁滔之手。她在被漸凍癥困擾的日子里，留下了這一遺囑。
2024年1月，婁滔在湖北咸豐的老家，悄悄地離開了這個世界。
漸凍癥患者的身體仿佛被冰雪逐步封存，然而他們的聰明、影像與情感照舊活潑。這種身心的撕裂給他們帶來無盡的苦惱。
北京大學醫學部精神病學系主任、北京大學第三醫院神經科主任樊東升說，患者及其照護者在疾病的差異階段，會出現差異水平的焦急、抑郁運彩 賽事結果、倦怠、絕望、惱怒等情緒。
在趙焰看來，提高漸凍癥患者的生活質量，除了藥物治療，家族提供的積極心理支援等同主要。
張旻說，可以從衣食住行等各個方面給予患者協助和支援，多勉勵安撫，給予情感支援，讓他們感遭受愛和關懷。在必須時，還可以採用抗焦急、抗抑郁藥物，協助患者保持有尊嚴、有質量的生活。
樊東升還提到，漸凍癥患者安眠障礙類型多種多樣，此中失眠、做惡夢最常見。有效地治療這些安眠障礙，可以延緩疾病的進展，并顯著提高患者的生活質量。同時，漸凍癥患者處于一種高代謝狀態，他們的能量消耗遠過份正常人，這使得他們很容易陷入能量負均衡的狀態。為了保持神經細胞的活力，除了依賴藥物外，更主要的是確保充足的營養和能量供給。
早期採用無創呼吸機可以顯著延長患者的生存期。然而，現在我國患者的早期採用率僅占10%左右，遠低于泰西發達國家。
樊東升教授透露，現在已有多種新藥正在研發中，而基因治療也已經進入臨床試驗階段。跟著科學的連續不斷先進，人們有原因相信未來會有更多、更有效的治療手段問世。
中國醫師協會漸凍人項目專家委員會主任委員、北京協和醫院精神病學系主任崔麗英也曾呼吁，但願推動相關制度的創造以改良漸凍癥患者的生存環境。漸凍癥患者的照護疑問不僅關乎家庭，更是一個社會疑問。她說，現在已有部門治療藥物納入了國家醫保，我們期望廣泛採用的無創呼吸機也能盡快納入醫保范圍，以進一步減輕患者的經濟肩負。
令人鼓舞的是，跟著腦機接口等前沿專業的突破，除了生命得以延長，漸凍癥患者生命質量提高也迎來新的可能。
本年1月，清華大學與宣武醫院團隊勝利進行了首例無線微創腦機接口臨床試驗，脊髓損傷患者可以通過腦電活動驅動氣動手套，實現自主喝水等腦控性能，抓握精確率過份90%。
張旻表示，漸凍癥患者在疾病后期往往面對說話和切磋的難題，這是導致他們生活質量下降的重要因素。然而，跟著腦機接口專業的突破，以漸凍癥患者為典型的癱瘓人群有望進入一個心靈感應、無障礙切磋的新時代。
科學家、醫學家、藥企、患者正奮力與時間賽跑。他們都堅信，解凍漸凍癥就在不遠的將來。
