新技術首次實現以RNA為媒介的基因精準寫入_運彩中獎金額查詢

記者7月9日從中國科學院動物研究所獲悉,該所李偉研究員與周琪研究員團隊開闢的逆轉座子基因工程新專業,首次實現以RNA為前言的基因精準寫入,有望為遺傳病、腫瘤等疾病帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式,為新一代創造基因療法的發展提供了根基。相關研究成績在線發布于《細胞》雜志。

基因工程專業是當代生物專業發展的前沿,有著廣泛的應用。以CRISPR基因編制專業為典型的專業先進已經根本實現了單堿基和短序列標準的精準編制。然而,如何針對應用場景的需求,實現大片斷基因標準的DNA在基因組的高效精準整合,仍然是整個基因工程領域亟須突破的困難。論文共同通信作者李偉說。

針對這一重大專業挑戰,多種基因寫入專業已被開闢,可是這些專業大多以DNA為前言。在實際醫學應用中,DNA前言面對免疫原性高、在體遞送難題、在基因組中具有隨機整合風險等諸多挑戰。比擬之下,RNA前言具有更低的免疫原性、可被非病毒載體有效遞送、在細胞內趕快降解,無隨機整合風險等特點,能有效應對DNA前言所面對的挑戰。因此,以RNA為前言的大片斷精準寫入專業,在安全性、可遞送性方面都具有顯著的優勢。李偉說。

此次,基于天然界存在的R2逆轉座系統,科研人員結合基因組數據發掘和大分子工程改建等手段,開闢了以RNA為前言進行大片斷基因精準寫入的R2逆轉座子工具。該工具能夠在多種哺乳動物細胞中實現大片斷基因高效精準整合,勝利實現了以RNA為前言的性能基因在多種哺乳動物基因組的精準寫入。

值得注意的是,該逆轉座子基因工程新專業現在還無法實目前差異基因組位點的可編程寫入,且在人原代細胞中的基因寫入效率較低,因此未來需要進一步發展和優化。

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